卡非佐米 vs 硼替佐米“头对头”一线治疗多发性骨髓瘤III期研究失败

1.安进不哭！卡非佐米vs硼替佐米“头对头”一线治疗多发性骨髓瘤III期研究失败

9月27日，安进公布了卡非佐米联合苯丙氨酸氮芥和强的松（KMP）与硼替佐米联合苯丙氨酸氮芥与强的松(VMP)用于不适合骨髓移植的新诊断多发性骨髓瘤患者的“头对头”III期临床试验结果。

研究显示，在治疗54周后，卡非佐米组的中位PFS并不优于硼替佐米（22.3 vs 22.1 months），没有达到研究的主要终点。总生存期为本实验的次要终点，目前数据还不完善，不过从当前数据看硼替佐米组病人的OS似乎更长一些。

在安全性上，卡非佐米和硼替佐米3级及以上不良事件发生的概率分别是77.4%和76.2%，致命性不良事件发生的概率分别是6.5和4.3%。不过，研究的次要终点之一，二级及以上周围神经病变发生的概率卡非佐米组和硼替佐米组分别是2.5%和35.1%。

2.Shire将阿达木单抗类似物的开发权利退还给Momenta

Shire 9月27日宣布终止与Momenta合作开发阿达木单抗类似物M923的合作协议。Shire是在完成对Baxalta的收购并重新审视了管线后做出的决定。

根据Baxalta在2011年与Momenta达成的协议，交易终止需要提前12个月发布正式通知，也就是说，尽管Shire已经计划将全部的临床、注册及商业资料转移给Momenta，仍需在未来12个月继续为M923的开发提供支持。

3.江西青峰启动PPAR抑制剂SC10914 I期临床

9月27日，根据CDE临床试验公示平台的信息，江西青峰/上海迪诺启动了1.1类新药SC10914在晚期实体肿瘤患者中的安全性、耐受性的I期临床试验。主要研究者为北京肿瘤医院的沈琳博士。

本次试验为单臂、开放性、非随机化的I期临床试验，计划入组人数36~66人，该实验为当前状态为进行中，尚未招募。

江西青峰于2015年6月30日提交了SC10914的临床申请，该药为新型PARP抑制剂，PARP抑制剂通过抑制肿瘤细胞DNA损伤修复、促进肿瘤细胞发生凋亡，从而可增强放疗以及烷化剂和铂类药物化疗的疗效。目前上市的PARP抑制剂仅有阿斯利康的Lynparza(奥拉帕尼)。国内PARP的在研新药还有百济神州的BGB-290。

4.安进骨质疏松症药物romosozumab上市申请获FDA受理

9月26日，安进宣布公司Romosozumab用于高骨折风险的绝经妇女骨质疏松症的上市申请获FDA受理，预定审评期限为2017年7月19日。

Romosozumab是靶向于硬化蛋白的一种全人源化单克隆抗体，能结合和抑制硬化蛋白的活性，既促进骨的形成，又能降低骨质破损。用于治疗高骨折风险的绝经妇女骨质疏松症，2016年7月已由安进和优时比在美国提交BLA上市申请。

5.第一三共启动CS-3150治疗原发性高血压关键III期研究

第一三共9月27日宣布在日本启动CS-3150治疗原发性高血压的关键III期研究，研究代号ESAX-HTN。

CS-3150一种是非甾体类新型选择性盐皮质激素受体拮抗剂。2006年3月，第一三共与Exelixis达成了以盐皮质激素受体为靶点的药物合作开发协议，CS-3150正是第一三共获权引进的药物之一，拥有其全球独家开发及商业权利。

ESAX-HTN是一项随机、双盲、三臂、平行分组对照研究，以依普利酮为阳性对照，计划在大约40个中心入组930例患者，主要终点是治疗12周后的坐位SBP/DBP较基线水平的变化，次要终点是治疗12周后24小时平均SBP/DBP较基线水平的变化。

6.Array黑色素瘤新药III期临床到达主要终点

9月26日，Array Biopharma和Piece Fabre共同宣布，LGX818（encorafenib，BRAF抑制剂）联合MEK162(binimetinib, MEK抑制剂)用于BRAF突变的晚期、不能手术切除或转移性黑色素瘤的第一个III期临床到达主要终点。

与单用Vemurafenib（BRAF抑制剂）相比，LGX818联合MEK162使患者的中位无进展生存期提高了7.5个月（14.8 vs 7.3 months），到达研究主要终点。但与单用encorafenib相比，患者中位无进展生存期仅提高5.3个月（14.9 vs 9.6 months），错失了次要终点。

Binimetinib是小分子选择性MEK1和MEK2抑制剂，FDA已经受理了Binimetinib用于NRAS突变的黑色素瘤患者的NDA申请，预定审评期限为2017年6月30日。

2014年Array从诺华手中收回了binimetinib的III期临床试验的全球权益。并在2015年与法国Pierre Fabre签订总计4.5亿美元的研发与商业合作协议，共同开发经营Binimetinib 和Encorafenib的联合用药。

7.儿童癫痫症药物Epidiolex 又一项III期临床试验成功

9月26日，英国生物科技公司GW Pharmaceuticals宣布，用于儿童癫痫症的药物Epidiolex III期试验取得阳性的结果，试验显示，患者在服用Epidiolex之后，每月癫痫发作数量的中位数减少了42%，而对照组减少了17%。这已经是该公司在过去6个月中第三次取得积极的试验结果。

Epidiolex是一种罕见药，它属于药物大麻二酚。该药物治疗多种儿童癫痫症，包括儿童严重肌阵挛癫痫和兰洛科斯综合征,该药物用于Dravet 综合征和儿童兰洛科斯综合征已获FDA孤儿药资格。GW Pharmaceuticals预计将在2017年上半年向FDA递交新药申请。

原文链接：http://www.yiyaomofang.com/news/article/1598