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Axi Cel 6个月数据公布,开始滚动申请上市

来源:美中药源 2017-03-06 07:06点击次数:10282发表评论


【新闻事件】:Kite公布了其CAR-T药物KTE-C19(Axicabtagene ciloleucel,简称Axi Cel)的6个月数据,这是评价Axi Cel持久性的一个关键数据。Axi Cel在101位使用Axi Cel的非霍奇金氏淋巴瘤(NHL)产生82%应答、其中54%为完全应答。这些患者包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、变质滤泡性淋巴瘤(TFL)、和原发性纵隔B细胞淋巴瘤(PMBCL)。今天公布的6个月数据显示DLBCL组完全应答率为31%,其它混合组为36%,比三个月的33%、39%完全应答率略低。虽然有三位病人死于药物相关副作用,但没有发现JCAR015的脑水肿副作用。Kite已经开始滚动申请上市,其股票今天上扬25%。


 【药源解析】:CAR-T是血液肿瘤治疗的一个颠覆性进展,现在看对所有的血液肿瘤CAR-T应答率都很好,NHL算是比较低的完全应答也在50%左右。这些是复发、恶性程度很高患者,根据历史数据现在标准疗法只能产生8%左右应答率,PD-1抗体也只能产生10%左右完全应答。所以6个月近>30%的完全应答非常令人振奋,Axi Cel是第一个申请BLA的CAR-T药物 。


有几个关键因素影响CAR-T的前景。一个是安全性,去年Juno的JCAR015在有68位ALL患者参加的ROCKET试验造成5例死亡,先被FDA叫停后主动终止。现在虽然参与临床试验的医学中心对控制细胞因子风暴已经很有经验,但上市后广泛使用可能情况要更复杂。另一个是持久性。今天这个结果令人欣慰,虽然NHL完全应答低于ALL,但持久性似乎稍好。CTL019在ALL一年复发达到近50%。


最后是价格。Kite没有公布价格,但是去年上市的Nusinersen需要长期使用、而且没有竞争对手仍然定价每年75万美元。而Axi Cel只使用一次,无法重复收费。CAR-T有多家竞争者,诺华和Juno的CAR-T都有望在两年内上市。另外有更方便的异体CAR-T也显示很好疗效,而患者复发难治血液肿瘤人群本来有限。这些CAR-T又面临安全性更好的双特异抗体和其它新疗法的挤压,所以定价压力很大。专家估计在50万美元以上。


CAR-T的另一个新靶点BMCA早期数据显示比CD19安全性略好,针对BMCA的CAR-T药物BB2121在多发性骨髓瘤的安全性、应答率、应答持久性都不错。Cellectis的异体CAR-T药物UCART19在一期临床也显示不错疗效。但是实体瘤绝对是CAR-T必须攻克的适应症,否则上面提到的安全性、人群太小、竞争药物、高价格等因素将令现在这些CAR-T叫好不叫座。去年诺华缩减CAR-T并非偶然,其它CAR-T企业也都估值不高。丙肝市场的经验告诉我们颠覆性药物的商业寿命并不一定长久。


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