FDA加速批准首个杜氏肌营养不良新药
美国FDA批准了首个用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的新药Exondys 51(eteplirsen)注射剂。Exondys 51是专门用于抗肌萎缩蛋白基因51号外显子跳跃突变的确诊患者,约13%的DMD患者存在这类突变。
FDA药品评价与研究中心主任Janet Woodcock博士指出:这类特殊的DMD患者现在可使用获批药物,治疗这一罕见的灾难性疾病。
DMD是一种罕见的遗传性疾病,其特点为进行性肌肉退化和萎缩,乃最常见的一种肌营养不良症。DMD是由抗肌萎缩蛋白缺失引起,该蛋白可帮助肌肉细胞保持结构完整性。最初症状通常出现在3-5岁,并随着年龄增长逐渐恶化。该疾病经常发生于无家族史的群体中,患者多为男孩,在极少数情况下,女孩也会患病。全球大约每3,600名新生男婴中就有一人罹患该病。
DMD患者逐渐失去独立行为能力,通常在十几岁时需要使用轮椅。随着病情的发展,将会出现危及生命的心脏和呼吸系统疾病。患者通常在20-30多岁因病死亡,但疾病严重程度和预期寿命因人而异。
Exondys 51通过加速批准途径获批,该批准是基于部分Exondys 51治疗患者骨骼肌中,可观察到抗肌萎缩蛋白替代终点指标增加。FDA认为申请人提交的数据表明抗肌萎缩蛋白含量有所增加,可以预测抗肌萎缩蛋白基因51号外显子跳跃突变的DMD患者能够获得临床受益。
按照加速批准规定,FDA要求Sarepta Therapeutics公司开展临床试验,以确认Exondys 51的临床受益,评价该药物能否改善抗肌萎缩蛋白基因51号外显子跳跃突变DMD患者的运动功能。若无法证实其临床受益,FDA将启动撤销该药物上市的程序。
临床试验中Exondys 51受试者报告的最常见副作用为平衡障碍和呕吐。
FDA还授予了Exondys 51快速通道、优先审评及孤儿药资格。生产商获得了罕见小儿疾病优先审评凭证。
Exondys 51由位于马塞诸塞州坎布里奇的Sarepta Therapeutics公司生产。
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来源: FDA
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2016-10-18 18:47 发表王冬
我的儿子刚刚确诊为DMD,知道这个消息我机乎晕厥,他才两岁啊,一个刚刚来到这个世上,老天爷不该这样对待他们,希望科研人员加快研究进度早日给我们DMD家庭带来福音,谢谢
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