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好的研究设计有利于研究人员进行实验和写作，并最终增加论文发表的概率，绝大多数论文的退稿是由于设计方面存在问题。在进行研究之前要详尽了解相关文献情况后制订细致的研究方案。不要让患者暴露于不必要的研究也是赫尔辛基宣言在伦理方面的基本要求。国际协调会议（ICH）新药临床试验管理规范（GCP）和我国GCP也都把维护受试者权益放在最重要的地位，研究工作者必须重视伦理问题，研究的选题和进行都必须符合伦理要求。
这对于临床研究人员设计和完成研究非常重要。任何一个研究必须明确目的，才能使研究的设计、分析为完成这个目的来进行。要确定受试者的入选标准、排除标准和受试者退出试验的标准，对受试者的诊断一定要准确。同时明确对受试者所采取的具体治疗措施。主要观察指标不宜过多，一般为一个，次要指标也应事先在方案中确定。
1. 样本量和把握度
新药临床研究的样本量应符合统计学要求（生物统计学指导原则）。科研论文中的样本量一般未经计算。实验研究论文中的样本量一般偏小，样本偏小导致假阴性率太高，出现无统计学意义的差异时不好下结论，可能是疗效相似，也可能是样本量太小。样本量小会有这样的缺点：假设两种药物疗效实际上有差异而结果无统计学意义，这就是假阴性，这是临床试验中所不愿看到的。样本量太小会导致误差加大，因此研究中一般要求出现假阴性的可能性为10%~20%。试验前，可根据一些数据确定在一定假阴性的可能性时所需样本量。在统计学中，将实际上有差异而试验能得出阳性结果的可能性称为把握度或检验效能，样本量太小则检验效能差，不容易得到阳性结果而很容易得出无统计学意义的结论。因此临床研究中，尽可能使样本量大，这样如果两种药物疗效确有不同，得出有统计学意义的可能性就更大（把握度大）。但是并非样本量越大越好。样本越大则试验负担越大，不能更加细致地实施。因此，在进行临床试验前，研究者根据已有数据定出把握度，把握度大则计算出的样本量大；把握度小则计算出的样本量小。一般要求把握度在80%~90%，即如果两种药物疗效确有不同，则试验将有80%~90%的机会得出差异具有统计学意义的结论。因此在试验方案和报告中要写明样本量大小的计算方法和所依据的数据及其计算结果。
2. 随机化是统计学的基础
随机化可以避免偏性，随机化方法很多，这里主要介绍分层随机化和动态随机化。分层随机化中，ICH-E9指南要求，在多中心试验中应为各中心分别制订随机安排表（中心分层），在登录中心登录，保证试验组中各中心受试者例数相同或接近，提高研究的检验效能。分中心就消除了在中心不同对疗效比较的影响，这就是以中心为“层”进行分层随机化。对于其他重要因素进行分层则可得到更均衡的结果。分层的因素不宜过多，每个因素的水平也不宜过多。动态随机化指在临床试验的过程中，每例患者分到各组的概率不是固定不变的，而是根据一定的条件进行调整的方法，能有效地保证各试验组间例数和某些重要的预后因素接近一致。在一些样本量不可能很大而基线的某些预后因素对治疗效果的影响较大的临床试验中，动态随机化的应用尤为必要。
3. 避免偏性和盲法试验
临床上，疗效的确定性研究（Ⅲ期试验）一定要设立对照。同时为了避免偏性（医生的、患者的和评定者的偏性）应采取盲法试验。在试验进行中可设有期中分析，即动态设计（适应性设计）。期中分析可以确定试验是否继续进行，样本量是否要修改，是否要去掉效果不佳组等。但考虑由于多次观察，需调整每次期中分析检验水准α，以保持α为原来设定的水平（如0.05）。为避免偏性，期中分析需要由独立数据安全监查委员会来揭盲，而试验是否进行期中分析要在方案中预先确定。
4. 统计检验结论的正确表述
在差异性检验中，P>0.05表示结果无统计学意义；而P≤0.05表示结果有统计学意义。而当差异性检验得出>0.05时，不能说两种药物的疗效相同。当P<0.05时，推翻了两总体患病率相同的结论，只能得出两总体患病不同，而不能得出两总体患病率相差很大的结论。P值越小越有把握认为两总体患病不同，但不能得出两总体相差越大的结论。推翻无效假设只能表示两组总体参数不相等，而并不能表明两组相差很大，两组相差是否很大，要对可信区间进行研究观察后才能得出。由于统计检验的结果是不能得出差别大小，因而差别的统计检验的结论就不能表述为“有明显差别”或“有显著差别”，也不能表述为“差异非常显著”，更不能表述为“差别明显”。当P<0.05（或P<0.01）时，应表述为“对比组之间的差异有统计意义（或高度统计意义），而不应表述为“对比组之间具有显著性（或非常显著性）差异”。
总之，统计方法作为一种获取信息和科学研究的工具与作出决策的依据，其在临床医学研究的重要性正被越来越多的研究者所认识。统计学与医学科研实际相结合，注意统计知识的整体性与连贯性，将科研统计设计和数据统计有机结合，对于医学研究的顺利完成有着重要意义。
