FDA批准治疗肺动脉高压的新孤儿药selexipag

2015年12月21日，美国FDA批准了Uptravi（selexipag）片剂用于治疗肺动脉高压（PAH）。PAH是一种慢性、进行性、可使人虚弱的罕见肺部疾病，可导致患者死亡或需要器官移植。

FDA药品评价与研究中心药品评价1室主任Ellis Unger博士指出：“Uptravi为肺动脉高压患者提供了一种新的治疗选择。FDA支持在罕见病新药研发方面的持续努力。”

PAH是发生于连接心脏与肺部动脉的高血压，可致使右心室比正常情况下负担加重，从而导致运动能力受限和呼吸短促，以及其他更加严重的并发症。

Uptravi属于口服前列环素受体（IP）激动剂，通过舒张血管壁肌肉扩张血管，降低肺部供血血管压力。

Uptravi的安全性和有效性通过一项纳入1,156例PAH患者的长期临床试验得以确认。与安慰剂相比，Uptravi可有效减少PAH住院率和疾病进展风险。在这项试验中，受试者暴露于Uptravi的中位时间为1.4年。

接受Uptravi治疗受试者常见副作用包括头疼、腹泻、下颌痛、恶心、肌痛、呕吐、四肢疼痛以及脸红。

Uptravi被授予孤儿药资格认定。孤儿药资格认定可获得诸如税收抵免、使用者费用豁免以及市场独占权等激励政策，以扶持和鼓励罕见病治疗药物的开发。

Uptravi由位于旧金山的Actelion制药美国公司负责上市销售。

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