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1月10日,新兴表观遗传学领域的领军企业之一EpiZyme正式宣布,已与大型药企葛兰素史克(GSK)签署了合作协议。这次合作的风险权重较高,只有2,000万美元的首付款和研究经费,但只要达到了协议所规定的里程碑事件,EpiZyme还将获得6.3亿美元的分期款项,并且所开发的任何药物一旦上市,还将获得产品销售额两位数比例的提成。
根据协议规定,EpiZyme和GSK将共同发现、开发并销售靶向作用于组蛋白甲基转移酶(HMT,表观遗传酶的一个大类)的小分子药物,以用于癌症和其他疾病的治疗。EpiZyme将主要负责研究工作,直到确定候选化合物,然后GSK将接手继续完成药物开发和上市销售工作。
表观遗传学是一个备受瞩目的新兴科学领域,并且GSK已经进入了这一领域。该领域主要是围绕影响DNA包装进入染色体的分子修饰作用,从而使单个细胞上调或下调不同基因的活性,并且这种作用的特异性相当高。表观遗传酶失调则会导致疾病,尤其是癌症、代谢紊乱和神经退行性疾病。
EpiZyme成立于2007年,是表观遗传学领域早期出现的领军企业之一。Constellation制药公司是该领域的另一家领军企业,GSK也对其进行了投资。这两家企业都属于资金状况良好的新创企业,背后都有强大的资金支持,不过另外还有几家生物技术企业也在进军该领域。
EpiZyme通过首轮融资获得了支持者MPM Capital 和 Kleiner Perkins Caufield & Byers提供的1,200~2,000万美元的启动资金。在2009年末的第二轮融资中,EpiZyme又成功筹得4,000万美元。最初的支持者以及Bay City Capital、Amgen Ventures、Astellas Venture Management和New Enterprise Associates都参与了第二轮融资。
就在与GSK签署合作协议的几天前,EpiZyme宣布其获得了多发性骨髓瘤研究基金会提供的100万美元研究经费,获此殊荣的生物技术企业全球只有11家。该基金会旨在资助那些针对遗传学定义癌症患者个性化治疗的研究。
与EpiZyme的这次合作并不是GSK首次进军表观遗传学领域;GSK的风险投资子公司SR One曾于2010年6月注资Constellation。同样位于美国马塞诸塞州剑桥市的Constellation也主要从事HMT研究。
雅培(Abbott Laboratories)近期也开始涉足表观遗传学领域,在去年12月与丹麦生物技术企业EpiTherapeutics A/S达成了合作协议。双方于去年12月20日宣布,这项为期3年的合作协议规定,EpiTherapeutics将获得首付款、研究经费、里程碑分期付款,并且还可能获得未来销售收入的提成。双方没有透露具体的资金细节。这次合作主要针对肿瘤学研究。
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