3种抗肿瘤药被EMA批准 1种被驳回

By Faraz Kermani /

对于新研发的抗癌药物而言，2012年7月20日是个好日子，欧洲药品管理局（EMA）当天批准了3种抗癌药物，仅驳回1种。辉瑞公司的Xalkori（crizotinib），武田制药的Adcetris (brentuximab vedotin)以及杨森公司的达珂（地西他滨）均成功获得批准，而Celgene公司的Istodax （romidepsin）则未能入围。

在肺癌新药少之又少的情况下，EMA决定暂且相信Xalkori的作用。当局下属的人用药品委员会已经推荐对其用于个体化非小细胞肺癌（NSCLC）治疗的适应证给予条件性销售授权——所有的授权都必须征得欧盟委员会的许可，该药及该适应证已在去年8月获得FDA批准("Pfizer’s Xalkori Joins The Six-Figure Oncology Drug Club" — "The Pink Sheet," Sep. 5, 2011)。

授权的条件性本质反映了CHMP的立场，即Xalkori显然填补了这块医学领域的空白，并且具有良好的收益/风险谱，尽管如此，CHMP仍要求辉瑞公司提供有关该药的其他数据。

根据美国的crizotinib应用经验，估计的治疗费用介于52,800~76,800美元/年。但对于存活1年以上的患者，该药的治疗费用可能升至115,000美元以上。考虑到欧洲医疗保健预算紧缩，如此高的数字可能令人难以接受。

在本周CHMP会议上胜出的另一种药物为达珂，该药被提议授予销售授权，用于治疗65岁及以上患者的急性髓性白血病。对于达珂提高总生存率的能力，CHMP的判定结果与FDA根据关键性研究拒绝批准该适应证形成鲜明的对比，该研究在预设的初步分析中未能显示该药在统计学上具有明显的生存收益("Dacogen Leukemia Indication Would Require New Clinical Trial, FDA Tells Eisai" — "The Pink Sheet" DAILY, Mar. 7, 2012)。

获得EMA认可的最后一种药物是Adcetris。CHMP还是仅推荐授予这种抗体-药物结合物用于相关适应证的条件性销售授权，具体指征为成人复发性或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤及复发性或难治性CD30+霍奇金淋巴瘤。对于霍奇金淋巴瘤而言，该授权一直限于自体干细胞移植（ASCT）后的治疗，或是当不能采取ASCT或多药化疗进行治疗时，在使用至少2种治疗方案后应用。FDA为该药的美国专利持有者——西雅图遗传学公司（Seattle Genetics）加速批准了该药("Seattle Genetics Commits To Simultaneous Confirmatory Trials For Adcetris" — "The Pink Sheet" DAILY, Aug. 19, 2011)。

这一天惟一的缺憾就是EMA拒绝推荐Celgene公司的Istodax用于治疗周围T细胞淋巴瘤。Celgene提交了由单项临床试验中获得的相关证据，该试验涉及131例患者，但其未将该药与其他任何一项治疗进行比较，这是其致命缺陷，CHMP称这种研究设计使该试验无法得出任何有关该药临床收益的结论。委员会还补充道，该试验无法评价该药与当前的其他治疗相比，对总体生存率或无进展生存率的影响。

显而易见，这是对T细胞淋巴瘤患者的一个打击，目前在欧盟治疗此病的药物极少，该药也曾因此于2005年10月被授予孤儿药的资格。Celgene可以在收到通知的15日内提交复审申请。在美国，Istodax于2009年11月5日通过审批("Gloucester's Istodax Gains FDA Approval Ahead Of New Regulatory Requirements" — "The Pink Sheet" DAILY, Nov. 6, 2009)。

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