医学研究祈求甘霖

“当今的医学研究处于极度干旱的状态。”8 月 8 日，美国耶鲁大学Harlan M. Krumholz教授在中国心脏大会“临床研究未来十年高峰论坛”上的演讲可谓一针见血。他指出，临床实践者每天都需要为患者制定最佳的临床决策，而事实上可用的有效证据却少之又少，“临床医生恰似历经久旱的老农，祈求甘霖的到来。”

各种信息不断涌出  但又缺乏相关诊治证据

在 Krumholz 教授看来，当今医学面临一种困境，“一方面各种信息不断涌出，但当面临实际问题时，又缺乏相关的诊治证据”。他表示，现行的大多数临床指南都基于专家意见，而非循证研究结果。发表在《JAMA》的一项研究表明，目前国际上最有影响力的 16 个指南共 2711 条建议中，具有确凿证据的仅占 11%，半数以上建议仅来自于专家意见。

美国杜克大学临床研究所主任 Eric D. Peterson 教 授 与Krumholz 教授观点几乎一致，“创新是未来医学的方向”。他说，尽管医学领域取得了令人称奇的进展，然而，证据产生速度缓慢，研究耗资巨大，不同国家和地区对证据的应用也存在较大差异。有研究者发现，原创临床研究结果最终导致临床实践发生变化并使患者获益，平均需要花费长达 17 年时间。

因此，医学界对临床研究证据的需求非常迫切。然而，任何研究都需要较长的时间，因此需要在今天为未来做准备。

中国应成为证据出口国

Krumholz 教授指出，当今中国应用的临床指南绝大部分来源于欧美，自己一手的证据少之又少。中国人群的生物学特征、生活习惯、文化背景、所处的临床环境和所用的医疗设施都有别于发达国家，因此“不应该成为证据进口国，而应该成为证据出口国”。Krumholz 说，中国农村与城市的医疗环境有所差别，患者所需要的证据可能也不一样。此外，愈来愈明显的老龄化将使中国医疗面临巨大的挑战。

中 国 的 医 疗 出 路 何 在？Krumholz 强调，中国需要建立新型的研究模式，很重要的一点是要针对实际需求来开展研究。

追求最佳医疗效果需要科学证据

大会主席、阜外心血管病医院院长胡盛寿教授指出，虽然现代医学确实取得了很大进展，但离改善“医疗品质”这一医学的整体目标却依旧显得遥不可及。在此背景下，“医疗结果评价研究”这一新兴领域应运而生。作为国内该研究领域的先行者，阜外医院通过分享“医疗结果评价研究”在国际上已取得的成绩和经验，以心血管领域为切入口，探讨了如何跨越证据与实践的鸿沟，为优化医疗体系提供科学证据。胡盛寿教授强调，“医疗结果评价研究”根植于真实的医疗环境，以患者和服务对象的最终结果为着眼点，最终目标是创建优质的医疗体系和寻求最佳的医疗结果，提供“以患者为中心”的安全、有益、平等和高效的医疗卫生服务。“最好的医学创新是面向未被满足的健康需求，充分体现医学价值的创新”，胡教授说。

医学研究必须简化

Peterson 教授指出，推动临床研究向前发展，首先要把个体化医学变成现实。另外，临床试验需要创新。“我们需要把目前的科学信息（数据）变成知识，例如将电子病例信息应用于临床”。开展新的医疗质量研究是将知识转化到临床实践的重要途径。Peterson认为，临床研究的进展还需要创建教育培训平台，将最佳临床实践推广出去。当然，协作是开展临床研究的重要前提，应在全球范围内协作开展医学研究。中国必须参与全球化临床研究。他认为，未来转化医学应由以治愈为目的升华成以预防或可预见为目的。

Peterson 教授强调，“未来的研究必须简化”。实际上，临床实践过程就是积攒数据的大好时机，包括电子病例数据。意大利的 GISSI 研究、中国的CCS-Ⅱ研究都是很好的例子，影响着全球的心血管临床实践。美国国立卫生研究所形成了广泛的医疗系统协作体系，并与阜外心血管病医院合作，正在利用电子病例进行随机试验。此外，药品上市后的临床研究也不容忽视。临床医生应尽量快速完全地理解和吸收临床试验结果，并将其转化到常规临床实践中。

中国研究需更好、更快、费用更低

总体来说，中国研究要求更好、更快、费用更低。“有两点需要强调，首先研究必须有价值，其次针对重大的公共卫生问题，有广泛的影响力”。中国地域宽广，需要联合各方面的力量，建立广泛的合作网络，互相取长补短。Krumhol表示，中国有能力开展广泛的人群研究，COMMIT/CCS-2研 究 就 是 范 例。Krumholz 教授表示，他参与的中国冠心病医疗质量评估研究（CHINAPEACE 研究）既为中国未来临床研究提供了新的样板，更重要的是为中国患者带来有益的帮助。

Krumholz 明确指出， 未来的临床研究应包括覆盖广泛的、不同的、具有代表性的人群；数据必须标准化并且共享；能持续收集到临床信息；需要患者、临床医生、管理者和政策制定者共同参与；与患者进行无缝隙沟通，收集到来自于患者的可靠数据，并持续进行随访；开展基于人群层面的大规模临床试验；合作网络具有可持续利用性。Krumholz 强调，中国国家临床研究中心的职能不仅是产生证据，还要对二级医院进行培训教育，促使全国整体医疗水平得以提高。此外，中国还要培养研究文化。

医学研究不能仅凭科研人员主观意愿

今后的医学研究有什么特点？ Krumholz 强调，首先必须具有广泛的合作性，即广泛的合作网络。“我们应当冲破既往临床研究的桎梏，不能单靠科研人员设计研究思路并推广其结果。”研究的构架应当包含政府决策制定者、临床实践者和科研人员。其次，研究合作网络应具有持续利用价值。既往的研究模式是：为了一个研究建立一个团队，研究一旦完成，研究组也就解散了，直到关注另外的研究课题，再重新组建新的研究组。Krumholz教授说，“这是严重的浪费！”再次，研究必须具有可转化性“切记，所有的研究并非为了发表文章，而要希望研究结果能改变临床实践，能够为政策的制定提供依据，能够挽救患者的生命及提高生活质量。”

然而，目前开展的研究耗时太长，研究经费太高，太过于学术，实用价值有限。Krumholz 教授认为，很多研究完全是科研人员自己感兴趣或臆造的，并非基于临床实践或政策制定的实际需求。临床研究另一个突出的问题在于，很多研究者并不愿意共享信息，不能让研究数据得到最大化的应用。“研究数据的广泛分享，是研究成果最大化的重要前提。”有关目前的医学研究现状，Krumholz教授说“有如盲人摸象”。他指出，每个研究者都只站在自己的角度对某一命题感兴趣，并不了解整个研究领域的全貌，因此得出的证据往往是片面的。近年来，专家认为对患者有益的某些临床措施没能经得起临床研究的考证，例如严格控制血糖和血压、烟酸和贝特类药物的应用等均不利于患者的长期预后。